התפקידים העיקריים של תרופות תורמות תחמוצת החנקן כוללות הרחבת כלי דם, הורדת לחץ דם, טיפול במחלות לב וכלי דם והפרעות זיקפה.
תרופות תורמות תחמוצת החנקן מווסתות את השריר החלק ומרחיבות את כלי הדם על ידי שחרור תחמוצת החנקן (NO), הפעלת גואנילט ציקלאז. לתרופות אלו תפקיד חשוב בטיפול במחלות לב וכלי דם. לדוגמה, תרופות כגון ניטרוגליצרין, פנטילנטטרניטראט, נתרן ניטרופוסיד ואיזואמיל ניטריט יכולות לשמש לטיפול באי ספיקת לב, מחלת לב טרשת עורקים כלילית, אנגינה פקטוריס, אוטם שריר הלב ויתר לחץ דם.
בנוסף, לתרופות תורמות תחמוצת החנקן יש השפעות משמעותיות בטיפול בהפרעות זיקפה. תרופות אלו יכולות להרחיב את השריר החלק של ה-corpus cavernosum של הפין, להגביר את אספקת הדם לפין, ובכך לשפר את תפקוד הזקפה.
מנגנון הפעולה של תרופות תורמות תחמוצת החנקן כולל גם מניעת קרישה, ניקוי קרישי דם, ויסות לחץ דם והאטה של היווצרות פלאקים טרשתיים. השפעות אלו מסייעות במניעת מחלות לב וכלי דם וכלי דם במוח, כגון מחלת לב כלילית ויתר לחץ דם.
